Proof of Concept: Gentherapie bei mitochondrialen Erkrankungen

Mitochondriale Erkrankungen zählen heute zu den zweithäufigsten diagnostizierten genetischen Erkrankungen weltweit, und leider gibt es immer noch keine bewährten Behandlungsstrategien. Wissenschaftler des Max-Planck-Instituts für Biologie des Alterns in Köln haben nun in einer Kooperationsarbeit einen Gentherapieansatz an Mäusen angewandt, der zu einer erfolgreichen Behandlung der Mitochondrienerkrankung in diesen Tieren führte. Damit wurde der Weg für zukünftige therapeutische Strategien am Menschen geebnet. (Mehr in: Pressemitteilungen – idw – Informationsdienst Wissenschaft)